有些疾病會先天性遺傳，長大后也難以根治。可是如果在胎兒還未出生時，將對應的“正常”干細胞移植進子宮內(nèi)，那么，這些患有諸如血友病、地中海貧血、神經(jīng)肌肉缺陷等家族病史的父母，將有更多機會擁有一名健康的寶寶。

　　昨天，記者從上海交大醫(yī)學遺傳研究所黃淑幀課題組獲悉，經(jīng)過7年多研究，其在動物活體內(nèi)的干細胞研究取得了突破性進展；并且利用這一技術，還在羊等動物器官上找到了如何批量“生產(chǎn)”人源蛋白的“藥廠”。

　　為什么選擇在胎兒期間“種”干細胞呢？據(jù)課題組專家解釋，目前，“干細胞移植”遭遇很多瓶頸。除了倫理問題外，最大的困難在于成年人體免疫系統(tǒng)非常強大，會自動識別“異族”細胞并本能“排斥”。為此，科學家往往會先用放射線、基因敲除等手段“搗毀”成年動物的免疫系統(tǒng)，不給它機會“抵抗”。但顯然，這種方法今后很難用到人身上。“由于胎兒早期的免疫系統(tǒng)尚未發(fā)育成熟，因此對‘外來者’一般不予以排斥。”在黃淑幀看來，這種名為“干細胞宮內(nèi)移植”的新產(chǎn)前治療手段，將有望根治人類的先天性/遺傳性疾病。

　　雖然國際上沒有任何先例，可上海科學家仍然大膽地決定對50只懷孕45-65天的山羊媽媽進行實驗。在摸準了羊?qū)殞毜奈恢煤螅ㄟ^B超監(jiān)視“帶路”，他們成功把人的臍血干細胞注射入胎羊腹腔內(nèi)。最后，39只羊?qū)殞毾群箜樌Q生，最大的已度過了4歲生日。利用基因芯片，專家們欣喜地發(fā)現(xiàn)羊?qū)殞毜难骸⒐撬琛⑵ⅰ⒏巍⒛I、骨骼肌、肺、心臟等器官里，都有人的基因，最高的檢出率達37%。

　　課題組專家表示，盡管現(xiàn)在離臨床還很遙遠，但隨著這一研究課題的深入，可以想象，人類可以把自己的干細胞移植到羊身上，“種”一個健康的組織器官給自己用，且不用擔心排異反應，甚至可以像打預防針一樣，進行產(chǎn)前治療和組織損傷修復，誕生出健康寶寶。上海科學家們在實驗期間還有意外收獲———隨著山羊?qū)殞毜慕瞪潴w內(nèi)的人源干細胞也隨之“成長”。這就意味著將來醫(yī)療中所需的大量人源蛋白，有了最好的天然“生產(chǎn)車間”———人/動物嵌合體的器官。以肝臟為例，它能制造4000多種蛋白，其中包括不少藥用蛋白。含有人肝細胞的山羊肝，就好比是各類藥用蛋白的“藥廠”。

　　據(jù)悉，該項研究成果已經(jīng)刊登在今年4月的國際權威《美國科學院院報(PNAS)》上，并于昨天正式通過了國內(nèi)專家組鑒定。